La FDA approuve le leucovorine pour les symptômes de l'autisme malgré les mises en garde des experts
La FDA a approuvé le leucovorine pour le traitement des symptômes de l'autisme associés à une carence cérébrale en folate, suscitant à la fois espoir et appels à des recherches supplémentaires.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé les comprimés de leucovorine calcium pour les patients souffrant de carence cérébrale en folate (CFD), une affection neurologique liée aux troubles du spectre autistique.
Le leucovorine, également connu sous le nom d'acide folinique, est un dérivé de la vitamine B traditionnellement utilisé pour atténuer les effets secondaires de certains médicaments chimiothérapeutiques. Son approbation pour la CFD repose sur une analyse systématique de la littérature publiée entre 2009 et 2024, qui suggère des bénéfices potentiels pour les personnes atteintes de cette condition.
Le commissaire de la FDA, Marty Makary, a déclaré : « Nous avons été témoins d'une augmentation tragique par quatre de l'autisme au cours des deux dernières décennies. Les enfants souffrent et méritent d'avoir accès à des traitements potentiels qui ont montré des promesses. »
Cependant, certains experts en santé appellent à la prudence. Danielle Hall, directrice de l'équité en santé à l'Autism Society of America, a souligné que les études actuelles sur le leucovorine à haute dose sont très préliminaires. Elle a averti que des affirmations prématurées sur son efficacité pourraient engendrer de faux espoirs et une mauvaise interprétation selon laquelle le leucovorine représenterait un remède.
La FDA collabore avec GlaxoSmithKline (GSK), le fabricant du Wellcovorin (leucovorine calcium), pour mettre à jour l'étiquetage du médicament afin d'inclure sa nouvelle indication pour la CFD.
Bien que certaines études aient montré des améliorations des capacités linguistiques chez les enfants autistes traités avec le leucovorine, les experts insistent sur la nécessité d'essais plus larges et rigoureux pour confirmer ces résultats.
La décision de la FDA marque une étape importante dans la prise en charge des conditions liées à l'autisme, mais les professionnels de santé appellent à poursuivre les recherches afin de bien comprendre l'efficacité et la sécurité du médicament dans ce nouveau contexte.