FDA批准叶酸钙治疗儿童脑叶酸缺乏症

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准叶酸钙，这种药物传统上用于缓解化疗副作用，用于治疗儿童脑叶酸缺乏症。这种疾病与发育迟缓和类自闭症症状相关，包括交流困难和重复行为。

FDA专员马蒂·马卡里博士宣布，机构将加快叶酸钙的标签变更，使州医疗补助计划能够覆盖该药物。他强调政府致力于进一步研究叶酸钙作为治疗手段的潜力。时任总统唐纳德·特朗普对该批准表示乐观，称“这给许多有自闭症儿童的家长带来了希望，可能改善他们的生活。”

这一决定在自闭症社区引发了不同反响。自闭症科学基金会指出，需要更高标准的科学证据来确定叶酸钙治疗自闭症的疗效和安全性。虽然该组织基于现有证据目前不推荐使用该药物，但欢迎对叶酸钙的进一步研究。

脑叶酸缺乏症涉及大脑中叶酸水平低下，叶酸是一种对神经发育至关重要的维生素B。研究发现，一些表现出自闭症症状的儿童血液中叶酸水平正常，但大脑叶酸水平降低，可能是由于抗体阻碍叶酸进入大脑的运输。研究显示，大约75%的自闭症儿童携带这些抗体。

临床试验探讨了叶酸钙对自闭症儿童的潜在益处。2013年的一项研究发现，接受治疗的儿童中有三分之一在交流能力方面相比对照组有中度到显著的改善。随后在多个国家的研究也报告了类似结果。然而，专家警告称叶酸钙并非自闭症的万能解药，治疗应个体化进行。

FDA的批准引发了关于基于有限证据批准药物的先例的担忧。一些专家认为，这一决定可能给寻求有效治疗的家庭带来虚假希望。此外，人们担心这一高调宣布可能导致家长自行服用非处方的叶酸钙补充剂，而这些补充剂与处方叶酸钙不同，可能无法达到预期的治疗效果。

FDA表示，将在近期发布叶酸钙的科学评审报告并发表相关论文。该机构还计划发布更新的处方信息，以确保叶酸钙在治疗成人和儿童脑叶酸缺乏症时的安全有效使用。