FDA ने बच्चों में सेरेब्रल फोलेट कमी के लिए ल्यूकोवोरिन को मंजूरी दी

संयुक्त राज्य अमेरिका के खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने ल्यूकोवोरिन को मंजूरी दी है, जो पारंपरिक रूप से कीमोथेरेपी के दुष्प्रभावों को कम करने के लिए उपयोग किया जाता है, बच्चों में सेरेब्रल फोलेट कमी के उपचार के लिए। यह स्थिति विकासात्मक देरी और ऑटिज़्म जैसे लक्षणों से जुड़ी है, जिनमें संचार में कठिनाइयां और दोहराव वाले व्यवहार शामिल हैं।

FDA के कमिश्नर डॉ. मार्टी मकारी ने घोषणा की कि एजेंसी ल्यूकोवोरिन के लेबल परिवर्तन को तेजी से पूरा करेगी, जिससे राज्य Medicaid कार्यक्रम इस दवा को कवर कर सकेंगे। उन्होंने ल्यूकोवोरिन को एक उपचार के रूप में आगे अनुसंधान करने के प्रशासन की प्रतिबद्धता पर जोर दिया। राष्ट्रपति डोनाल्ड ट्रम्प ने इस मंजूरी को लेकर आशावाद व्यक्त किया, कहा, "यह ऑटिस्टिक बच्चों वाले कई माता-पिता को उम्मीद देता है कि उनके जीवन में सुधार संभव हो सकता है।"

इस निर्णय पर ऑटिज़्म समुदाय से मिश्रित प्रतिक्रियाएं आई हैं। ऑटिज़्म साइंस फाउंडेशन ने कहा कि ल्यूकोवोरिन की प्रभावकारिता और सुरक्षा निर्धारित करने के लिए उच्च स्तर के वैज्ञानिक प्रमाण आवश्यक हैं। जबकि संगठन वर्तमान साक्ष्यों के आधार पर इस दवा की सिफारिश नहीं करता, वह ल्यूकोवोरिन पर अतिरिक्त जांच का स्वागत करता है।

सेरेब्रल फोलेट कमी में मस्तिष्क में फोलेट का स्तर कम होता है, जो तंत्रिका विकास के लिए आवश्यक एक बी विटामिन है। शोध से पता चला है कि कुछ ऑटिज़्म लक्षण वाले बच्चों में रक्त में फोलेट का स्तर सामान्य होता है लेकिन मस्तिष्क में फोलेट का स्तर कम होता है, संभवतः इसलिए कि एंटीबॉडी फोलेट के मस्तिष्क में परिवहन को अवरुद्ध कर रहे होते हैं। अध्ययनों से पता चला है कि लगभग 75% ऑटिज़्म वाले बच्चों में ये एंटीबॉडी पाए जाते हैं।

क्लिनिकल ट्रायल्स ने ऑटिज़्म वाले बच्चों में ल्यूकोवोरिन के संभावित लाभों का पता लगाया है। 2013 के एक अध्ययन में पाया गया कि इलाज किए गए बच्चों में से एक-तिहाई ने संचार कौशल में मध्यम से महत्वपूर्ण सुधार दिखाया, जो नियंत्रण समूह की तुलना में बेहतर था। विभिन्न देशों में बाद के अध्ययनों ने समान निष्कर्ष रिपोर्ट किए हैं। हालांकि, विशेषज्ञ चेतावनी देते हैं कि ल्यूकोवोरिन ऑटिज़्म के लिए सार्वभौमिक समाधान नहीं है और उपचार को व्यक्तिगत रूप से निर्धारित किया जाना चाहिए।

FDA की मंजूरी ने सीमित साक्ष्यों पर आधारित दवा अनुमोदनों के लिए स्थापित होने वाले मिसाल को लेकर चिंताएं बढ़ा दी हैं। कुछ विशेषज्ञों का तर्क है कि यह निर्णय प्रभावी उपचार की तलाश में परिवारों को गलत उम्मीदें दे सकता है। इसके अलावा, उच्च-प्रोफ़ाइल घोषणा के कारण माता-पिता द्वारा ओवर-द-काउंटर फोलिनिक एसिड सप्लीमेंट्स का स्वयं-प्रशासन करने की आशंका है, जो प्रिस्क्रिप्शन ल्यूकोवोरिन से भिन्न होते हैं और अपेक्षित चिकित्सीय प्रभाव प्रदान नहीं कर सकते।

FDA ने कहा है कि वह जल्द ही ल्यूकोवोरिन की वैज्ञानिक समीक्षा जारी करेगा और एक शोधपत्र प्रकाशित करेगा। एजेंसी सेरेब्रल फोलेट कमी के उपचार के लिए वयस्कों और बच्चों दोनों में ल्यूकोवोरिन के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने हेतु अद्यतन प्रिस्क्राइबिंग जानकारी भी जारी करने की योजना बना रही है।