La FDA approuve le leucovorine pour la déficience cérébrale en folate chez les enfants
La FDA a approuvé le leucovorine pour traiter la déficience cérébrale en folate chez les enfants, une condition liée à des retards de développement et à des symptômes similaires à l'autisme.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le leucovorine, un médicament traditionnellement utilisé pour atténuer les effets secondaires de la chimiothérapie, pour le traitement de la déficience cérébrale en folate chez les enfants. Cette condition est associée à des retards de développement et à des symptômes similaires à l'autisme, notamment des difficultés de communication et des comportements répétitifs.
Le commissaire de la FDA, le Dr Marty Makary, a annoncé que l'agence accélérerait la modification de l'étiquetage du leucovorine, permettant ainsi aux programmes Medicaid des États de couvrir ce médicament. Il a souligné l'engagement de l'administration à mener des recherches supplémentaires sur le leucovorine en tant que thérapie. Le président Donald Trump s'est montré optimiste quant à cette approbation, déclarant : « Cela donne de l'espoir à de nombreux parents d'enfants autistes qu'il pourrait être possible d'améliorer leur vie. »
La décision a suscité des réactions mitigées au sein de la communauté autiste. La Fondation pour la Science de l'Autisme a noté qu'un niveau plus élevé de preuves scientifiques est nécessaire pour déterminer l'efficacité et la sécurité du leucovorine dans le traitement de l'autisme. Bien que l'organisation ne recommande pas actuellement ce médicament sur la base des preuves existantes, elle accueille favorablement des investigations supplémentaires sur le leucovorine.
La déficience cérébrale en folate implique de faibles niveaux de folate dans le cerveau, une vitamine B essentielle au développement neural. La recherche a identifié que certains enfants présentant des symptômes autistiques ont des niveaux normaux de folate sanguin mais des niveaux réduits de folate cérébral, potentiellement dus à des anticorps bloquant le transport du folate dans le cerveau. Des études ont montré qu'environ 75 % des enfants autistes possèdent ces anticorps.
Des essais cliniques ont exploré les bénéfices potentiels du leucovorine chez les enfants autistes. Une étude de 2013 a révélé qu'un tiers des enfants traités ont connu des améliorations modérées à significatives des compétences en communication par rapport à un groupe témoin. Des études ultérieures dans divers pays ont rapporté des résultats similaires. Cependant, les experts mettent en garde que le leucovorine n'est pas une solution universelle pour l'autisme et que le traitement doit être individualisé.
L'approbation de la FDA a suscité des inquiétudes quant au précédent qu'elle établit pour les autorisations de médicaments basées sur des preuves limitées. Certains experts estiment que cette décision pourrait donner de faux espoirs aux familles en quête de traitements efficaces. De plus, il y a une appréhension que cette annonce très médiatisée incite les parents à s'auto-administrer des suppléments d'acide folinique en vente libre, qui diffèrent du leucovorine sur ordonnance et peuvent ne pas fournir les effets thérapeutiques escomptés.
La FDA a déclaré qu'elle publierait prochainement son examen scientifique du leucovorine ainsi qu'un manuscrit. L'agence prévoit également de diffuser des informations actualisées sur la prescription afin d'assurer une utilisation sûre et efficace du leucovorine pour le traitement de la déficience cérébrale en folate chez les patients adultes et pédiatriques.