FDA-ն հաստատել է լեուկովորինը երեխաների ուղեղային ֆոլատի պակասի բուժման համար

Միացյալ Նահանգների Սննդի և Դեղերի Վարչությունը (FDA) հաստատել է լեուկովորինը, որը ավանդաբար օգտագործվում է քիմիաթերապիայի կողմնակի ազդեցությունները մեղմելու համար, երեխաների ուղեղային ֆոլատի պակասի բուժման նպատակով։ Այս վիճակը կապված է զարգացման ուշացումների և աուտիզմին նման ախտանիշների հետ, ներառյալ հաղորդակցման դժվարությունները և կրկնվող վարքագիծը։

FDA-ի կոմիսար Դոկտոր Մարթի Մակարին հայտարարել է, որ գործակալությունը արագացնելու է լեուկովորինի պիտակավորման փոփոխությունը, ինչը թույլ կտա նահանգային Medicaid ծրագրերին ծածկել դեղամիջոցի արժեքը։ Նա ընդգծել է վարչակազմի հանձնառությունը լեուկովորինի հետագա հետազոտությունների իրականացման հարցում որպես թերապիայի։ Նախագահ Դոնալդ Թրամփը արտահայտել է օպտիմիզմ՝ ասելով. «Սա հույս է տալիս բազմաթիվ ծնողներին, որոնց երեխաները աուտիստիկ են, որ հնարավոր է բարելավել նրանց կյանքը»։

Այս որոշումը տարբեր արձագանքներ է առաջացրել աուտիզմի համայնքում։ Autism Science Foundation-ը նշել է, որ անհրաժեշտ է ավելի բարձր գիտական ապացույցների ստանդարտ՝ լեուկովորինի արդյունավետությունն ու անվտանգությունը աուտիզմի բուժման համար որոշելու համար։ Մինչ կազմակերպությունը ներկայումս չի առաջարկում դեղամիջոցը գոյություն ունեցող ապացույցների հիման վրա, այն ողջունում է լեուկովորինի վերաբերյալ լրացուցիչ հետազոտությունները։

Ուղեղային ֆոլատի պակասը ներառում է ուղեղում ֆոլատի ցածր մակարդակ, որը B վիտամին է և կարևոր է նյարդային զարգացման համար։ Հետազոտությունները ցույց են տվել, որ աուտիզմի ախտանիշներ ունեցող որոշ երեխաների արյան ֆոլատի մակարդակը նորմալ է, բայց ուղեղի ֆոլատի մակարդակը նվազագույն է, հնարավոր է հակամարմինների պատճառով, որոնք խոչընդոտում են ֆոլատի տեղափոխումը ուղեղ։ Հետազոտությունները ցույց են տվել, որ աուտիզմ ունեցող երեխաների մոտ մոտ 75%-ը ունեն այս հակամարմինները։

Կլինիկական փորձարկումները ուսումնասիրել են լեուկովորինի հնարավոր օգուտները աուտիզմ ունեցող երեխաների համար։ 2013 թվականի ուսումնասիրությունը պարզել է, որ բուժման ենթարկված երեխաների մեկ երրորդը հաղորդակցման հմտություններում միջինից մինչև նշանակալի բարելավումներ է ունեցել համեմատած վերահսկիչ խմբի հետ։ Հետագա ուսումնասիրությունները տարբեր երկրներում նման արդյունքներ են հաղորդել։ Սակայն փորձագետները զգուշացնում են, որ լեուկովորինը աուտիզմի համընդհանուր լուծում չէ և բուժումը պետք է անհատականացվի։

FDA-ի հաստատումը մտահոգություններ է առաջացրել՝ կապված դեղերի հաստատման համար սահմանափակ ապացույցների հիման վրա նախադեպ ստեղծելու հետ։ Որոշ փորձագետներ կարծում են, որ որոշումը կարող է կեղծ հույս տալ ընտանիքներին, որոնք փնտրում են արդյունավետ բուժումներ։ Բացի այդ, կա մտավախություն, որ բարձր պրոֆիլով հայտարարությունը կարող է ծնողներին մղել ինքնուրույն օգտագործել առանց դեղատոմսի վաճառվող ֆոլինիկ թթու հավելումներ, որոնք տարբերվում են նշանակման լեուկովորինից և կարող են չպատճառել նախատեսված թերապևտիկ ազդեցությունները։

FDA-ն հայտնել է, որ շուտով կհրապարակի լեուկովորինի գիտական վերանայումը և կտեղեկացնի գիտական հոդված։ Գործակալությունը նաև ծրագրում է հրապարակել թարմացված նշանակման տեղեկատվություն՝ ապահովելու համար լեուկովորինի անվտանգ և արդյունավետ օգտագործումը ուղեղային ֆոլատի պակասի բուժման համար ինչպես մեծահասակների, այնպես էլ մանկական հիվանդների մոտ։