FDA одобрило лейковорин для лечения церебрального фолатного дефицита у детей

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило лейковорин, препарат, традиционно используемый для уменьшения побочных эффектов химиотерапии, для лечения церебрального фолатного дефицита у детей. Это состояние связано с задержками развития и симптомами, похожими на аутизм, включая трудности в общении и повторяющиеся поведенческие реакции.

Комиссар FDA доктор Марти Макари объявил, что агентство ускорит изменение инструкции по применению лейковорина, что позволит программам Medicaid в штатах покрывать стоимость препарата. Он подчеркнул приверженность администрации проведению дальнейших исследований лейковорина как терапии. Президент Дональд Трамп выразил оптимизм по поводу одобрения, заявив: «Это дает надежду многим родителям детей с аутизмом, что возможно улучшить их жизнь».

Решение вызвало смешанные реакции в сообществе аутизма. Фонд науки об аутизме отметил, что необходим более высокий стандарт научных доказательств для определения эффективности и безопасности лейковорина при лечении аутизма. Хотя организация в настоящее время не рекомендует препарат на основании имеющихся данных, она приветствует дальнейшие исследования лейковорина.

Церебральный фолатный дефицит характеризуется низким уровнем фолата в мозге — витамина группы B, необходимого для развития нервной системы. Исследования выявили, что у некоторых детей с симптомами аутизма уровень фолата в крови нормальный, но в мозге он снижен, возможно из-за антител, блокирующих транспорт фолата в мозг. По данным исследований, примерно у 75% детей с аутизмом присутствуют эти антитела.

Клинические испытания изучали потенциальные преимущества лейковорина для детей с аутизмом. В исследовании 2013 года было установлено, что у трети леченных детей наблюдались умеренные и значительные улучшения в коммуникативных навыках по сравнению с контрольной группой. Последующие исследования в разных странах подтвердили схожие результаты. Однако эксперты предупреждают, что лейковорин не является универсальным решением для аутизма, и лечение должно быть индивидуализированным.

Одобрение FDA вызвало обеспокоенность по поводу прецедента, который оно создает для одобрения лекарств на основе ограниченных данных. Некоторые специалисты считают, что это решение может дать ложную надежду семьям, ищущим эффективные методы лечения. Кроме того, вызывает опасения, что широко разрекламированное объявление может побудить родителей самостоятельно применять безрецептурные добавки фолиновой кислоты, которые отличаются от рецептурного лейковорина и могут не обеспечить ожидаемого терапевтического эффекта.

FDA заявило, что в ближайшее время опубликует научный обзор лейковорина и подготовит рукопись для публикации. Агентство также планирует выпустить обновленную информацию по применению препарата, чтобы обеспечить его безопасное и эффективное использование для лечения церебрального фолатного дефицита как у взрослых, так и у детей.