Первое испытание на людях проверяет терапию эпигенетического перепрограммирования при глаукоме
В фазе 1 началось лечение пациента с глаукомой экспериментальной эпигенетической перепрограммой, что является первым человеческим тестом стратегии, направленной на восстановление функции повреждённых клеток зрительного нерва.
В июне 2026 года первый участник клинического испытания фазы 1 получил экспериментальную терапию эпигенетического перепрограммирования, направленную на глаукому и другие оптические нейропатии. Подход, использующий набор транскрипционных факторов для сброса маркеров клеточного старения, ранее восстанавливал юношеские характеристики ганглиозных клеток сетчатки и улучшал зрительную функцию у мышиных моделей.
Исследователи отмечают, что глаз представляет собой практичную площадку для тестирования, поскольку к нему можно получить локальный доступ, а визуальные результаты измеряются точно. «Глаз почти идеален для такой работы», — сказал Стив Хорвэт, профессор медицины в UCLA, указывая на его анатомическую автономность и возможность доставки локальной дозы.
Джеффри Голдберг, глава офтальмологии Стэнфордского университета, подчеркнул, что ранние исследования факторов Круппеля продемонстрировали потенциал генетической регенерации повреждённых зрительных нервов. Он добавил, что новые комбинации транскрипционных факторов могут ещё больше повысить пластичность взрослых нейронов.
Испытание не определит эффективность, что потребует более крупных исследований, но оно представляет собой первое применение клеточного омоложения у людей для восстановления зрения. Эксперты предостерегают, что безопасность остаётся главной проблемой, подчёркивая необходимость избегать непреднамеренных изменений, таких как потеря идентичности клетки или аномальный рост. Мэтт Кэберлейн, биогеонтолог из Университета Вашингтона, отметил, что терапия, вероятно, будет полезна для глаз, где клетки ещё присутствуют, но функционально нарушены, а не для случаев с обширной гибелью клеток.
Если успех будет достигнут, технология может дополнить существующие методы, направленные на замедление прогрессирования заболевания, потенциально предлагая частичное восстановление зрения при таких состояниях, как глаукома, возрастная макулярная дегенерация и оптический неврит. Более широкие последствия распространяются на другие нейродегенеративные заболевания, поскольку глаз предоставляет модель для локализованной доставки без системного воздействия.
