Бостонская биотехнологическая компания начала первое клиническое испытание генотерапии, направленной на обратное старение клеток у пациентов с глаукой

Life Biosciences, биотехнологическая компания из Бостона, ввела первую дозу своей экспериментальной генотерапии ER-100 пациенту с открытоугольной глаукой 9 июня. Испытание фазы 1 направлено на восстановление функции зрительного нерва путем доставки трех генов — OCT4, SOX2 и KLF4 (совместно OSK) — которые могут вернуть взрослые клетки в стволоподобное состояние. Этот подход основан на более ранних исследованиях на животных, которые показали частичное улучшение зрения, но также выявили риск образования опухолей при избыточной экспрессии генов.

"Наши исследования предположили, что старение в значительной степени вызывается потерей эпигенетической информации, а не необратимым повреждением," сказал Дэвид Синклер, профессор генетики Гарвардской медицинской школы и соучредитель Life Biosciences, в пресс-релизе.

"Продвижение ER-100 в клинику — важный шаг к трансляции восстановления эпигенетики в новый класс лекарств для возрастных заболеваний," добавила Шэрон Розенцвейг-Липсон, главный научный сотрудник компании.

Текущие методы лечения глаукомы могут лишь остановить дальнейшую потерю зрения; они не восстанавливают зрение. Нацеливая терапию на глаз, который не является жизненно важным органом, исследователи надеются оценить безопасность препарата перед рассмотрением его применения к другим тканям. В ходе испытания участники будут тщательно наблюдаться на предмет признаков неконтролируемого роста клеток, что является известной проблемой из предыдущих исследований на мышах.

Если терапия окажется успешной, она может стать новой стратегией лечения возрастных заболеваний глаз, хотя эксперты предупреждают, что требуется обширное тестирование для подтверждения как эффективности, так и безопасности.