La FDA approuve le leucovorine pour le traitement de l'autisme malgré les réserves des experts

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le leucovorine, un dérivé de la vitamine B, pour le traitement du trouble du spectre autistique (TSA). Cette décision a surpris de nombreux experts, dont le Dr Richard Frye, neurologue pédiatrique basé en Arizona, qui discutait du développement d'une version personnalisée du médicament pour les enfants autistes, en supposant que davantage de recherches seraient nécessaires. Le Dr Frye a exprimé sa surprise face à cette approbation sans études complémentaires.

Les principaux groupes et chercheurs spécialisés dans l'autisme se sont distanciés de cette décision, qualifiant les études à l'appui de « très faibles » et « très limitées ». Le Dr David Mandell, psychiatre à l'Université de Pennsylvanie, a déclaré : « Nous ne disposons d'aucune preuve même modérée que le leucovorine soit un traitement efficace des symptômes de l'autisme. »

Malgré les preuves limitées, certains médecins prescrivent le leucovorine, en réutilisant des versions destinées à la chimiothérapie ou en commandant de nouvelles formulations auprès de pharmacies de préparation. Les chercheurs s'accordent à dire que le médicament mérite des études supplémentaires, notamment pour les patients présentant une carence en folate dans le cerveau, qui pourrait jouer un rôle dans l'autisme. Cependant, ils insistent sur le fait qu'il ne doit être pris que dans le cadre d'essais cliniques rigoureusement contrôlés.

L'approbation de la FDA a suscité des inquiétudes quant à l'annonce précipitée de cette décision, que les critiques estiment avoir mis en avant un médicament non prouvé nécessitant beaucoup plus d'études avant d'être approuvé comme traitement crédible de ce trouble cérébral complexe.